第十二届中国深圳创新创业大赛盐田预选赛区生物医药赛暨深圳创新创业投资大会盐田分会场由深圳市科技创新委员会、深圳市科学技术协会、深圳市盐田区人民政府主办，深圳市盐田区科技创新局、深圳力合生物科创有限公司承办。本次赛事活动旨在发掘生物医药行业的明星团队，落地优秀项目，促进前沿技术的实践应用和成果转化，为盐田区十四五产业高质量开局，适配科创要素、打造科创体系、注入科创动能。

以下为深圳生生凡非基因技术有限公司带来的精彩路演项目：基于AAV载体的wtAMD和DMD基因治疗药物开发，由云现场整理。

   各位专家朋友们好，我各位大家介绍的是基于AAV载体的wtAMD和DMD基因治疗药物开发，大家都知道现代医药经过100多年的发展，医疗市场还有很多不足，很多的疾病无药可用，很多的混这一出生就面临死亡的危险，还有的患者面临反复治疗的困境。基因治疗技术是基因的层面进行治疗，这一项技术给很多的患者带来了全新的希望。

   基因治疗技术的市场前景非常的好，2023年全球范围内7个年销售额超过10亿美元的新药有两个就是基因治疗药物。我们公司主要开发、生产两类基因治疗药物，一个是治疗眼科的，这个是造成45岁人群失明的主要原因，（PPT图示）这个病目前全球有350万患者，10%是重症，都存在反复注射的毛病。并且后期的效果急剧下降，我们开发的产品是基于AAV载体，以后我们的产品会给患者带来彻底治疗的希望，并且还避免了反复治疗。

   这个杜氏肌营养不良症目前市面上的药物针对患者人群小，治疗的后续效果不好，治疗的理论机制也完善。我们开发的产品是结合病毒载体和基因编辑技术，针对超过80%的患者可以进行治疗，而且因为我们保留了肌萎缩蛋白大部分的序列，因此我们的预期会比较好。

   （PPT图示）这个是目前我们的同行分析，目前的国内基因试剂主要是上海的几个公司，包括还有美国的几个公司。我们团队的情况中我是负责公司的技术运营，我是医药学背景，之前一直在哈佛医学院做癌症的免疫治疗，回国之后一直做基因治疗的试剂开发。我们的李总是厦门大学的硕士，多年来致力于生物医药的资源整合和医学成果转换，是一个非常不错的合作伙伴。蒋博士是我们的临床开发这块，也是哈佛医学院的同事，王博士是负责经营生产，有20多年的生产经验。

   我们团队一共参与、主持过三个基因治疗药物的开发，目前在市场上的表现都非常不错，而且我们还有基因治疗药物在和医院洽谈马上进入临床。我们的业务一个是基因治疗药物的研发平台，还有一个是我们的技术服务平台。其中我们的销售也是两大块，基因试剂将来每年会有2000万—3000万的预期，医药评估一直都发展不错，不是疫情因为今年上半年销售额1000万没有问题。2023年我们这块技术服务可以突破1个亿，市场的客户包括所有的大学、研究所以及生物技术公司还有医院，这些都是我们的客户。我们目前准备落地扩大我们的基因试剂的生产规模，明年加速药物的开发。2024年我们计划推出一个临床申请，因为我们前期一共是投入了将近1000万，主要用于产品的研发和团队的运营，目前募资2000万，主要是为了推动我们的申请和实现我们的技术服务突破1个亿。

   最后我们希望治疗简单有效，让疾病不再困扰患者。

   主持人：感谢第十九组项目的路演，现在进入评审提问环节，请评委老师对路演项目进行提问。

   提问：收入和业务结构上，我看到还有CRO的业务，包括还有试剂以及药物的开发，这几块业务大概的情况你说今年CRO还会有一个亿的收入，你们是初创公司吗？

   回答：我们是3点多的时间，两个团队结合在一起。将来我们动物疾病模型这块和我们的医药开发是直接相关的，试剂这块只要是基因试剂，而且我们主要是前期做科研级别的。

   提问：主要是做科研试剂和药物开发？

   回答：是的，其他的这块暂时不计划。

   提问：你们现在用的是线病毒？

   回答：线病毒和线相关病毒都做，我们不会开辟太多的生产线，因为那样的意义不大。

   提问：对外做一些外包服务？做CRO的服务？

   回答：是的，我们更看重的是和客户的深度合作。